导言

药融圈获悉，2024年12月20日，药物牧场与美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所（NIAID）签署合作研发协议（CRADA），共同开发靶向药物DF-003精准治疗ROSAH（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛）综合征。

关于DF-003

DF-003是药物牧场开发的原创创新I类（First-in-class）药物，具有以下特点：

  • 口服、强效、高选择性
  • 可抑制ALPK1和导致ROSAH综合征的ALPK1突变体活性
  • 已在转基因ROSAH小鼠模型中证明临床前疗效
  • 已在健康受试者中完成1期评估

关于ROSAH综合征

ROSAH综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，根据受影响患者表现出的特征性症状命名，包括视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛。ALPK1的致病突变会导致ROSAH综合征，其最常见的首发症状是视力进行性下降，通常在20岁之前开始。大多数ROSAH患者还表现出炎症特征，如非感染性低热、关节痛、头痛和炎性细胞因子水平持续升高。

合作内容

根据CRADA条款，药物牧场将作为支持者，NIAID提供经费，双方合作共同推进临床试验（NCT06395285）的开展，以评估DF-003在ROSAH患者中的安全性、药代动力学和有效性。NIAID是ROSAH综合征研究的领导者，过往开展的疾病自然史研究已经招募了最大ROSAH受试者队列。

药物牧场联合创始人、首席运营官许枞博士的话

“我们很高兴这次能和NIAID开展合作，评估DF-003作为ROSAH全新疗法的效果。这是开发一种精准靶向药物的第一步，有望为ROSAH综合征患者提供切实的治疗方案。”

关于药物牧场

药物牧场是一家致力于从靶点发现到原创创新（first-in-class）开发的生物科技公司，聚焦开拓乙肝、心脏和肾病以及ROSAH等难治疾病新疗法的发现和开发。

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